При поддержке минздрава Израиля

Crispr может вылечить бета-талассемию

Исследователи из Китая заявили, что им удалось провести «химическую операцию» на человеческих эмбрионах. Благодаря ей можно устранить патологию, передающуюся по наследству.

Чтобы исправить мутацию в геноме, исследователи в университете Сунь Ят-сена применяли технологию Crispr — базовое редактирование генетического материала. Команда попыталась вылечить бета-талассемию — тяжелое заболевание крови.

ДНК состоит из четырех базовых веществ — тимина, гуанина, аденина и цитозина. Объединяясь в различные комбинации, эти четыре основания кодируют выработку всех веществ и обеспечивают слаженную работу внутренних систем организма.

Бета-талассемия — передающаяся по наследству патология крови, которая провоцируется точечной мутацией в генетическом коде. В итоге в организме изменяется синтез гемоглобина, нарушаются процессы образования эритроцитов в костном мозге, а циркулирующие в крови красные кровяные тельца разрушаются. Заболевание представляет серьезную проблему, поскольку несет опасность для жизни пациента. Китайским ученым удалось исправить ошибку. Исследователи сканировали ДНК с целью выявления изменений, а затем устраняли их, восстанавливая нормальную структуру молекулы.

Джунджиу Хуанг, один из авторов исследования, рассказал сайту сайту BBC News: «Мы впервые применили базовое редактирование для лечения заболеваний генетического происхождения у эмбрионов человека. Наша работа значительно расширила лечебные возможности для больных. Более того, исследование показывает, как можно предотвратить рождение детей с тяжелыми наследственными заболеваниями».

Для экспериментов использовались ткани, взятые у больного бета-талассемией и полученные путем клонирования эмбрионы. Технология Crispr разрушает ДНК, а в момент восстановления целостности молекулы в геном можно вставить новую информацию. Впервые методику применил профессор Дэвид Лю в Гарвардском университете, назвав этот подход «химической операцией».

Профессор Ловелл-Бедж из Института Френсиса Крика в Лондоне считает, что технология вряд ли получит широкое распространение в клинической практике в ближайшее время. «Нам еще предстоит обсудить этическую сторону вопроса и механизмы его регуляции. Нужно создать надежные механизмы контроля над работами подобного плана».

 

Наверх